编者按：SABCS大会首日，KATHERINE研究甫一公布，旋即引起场内外专家热议，对此“思维清奇”的研究设计和意料之外、情理之中的阳性结果给予了积极肯定。该研究的临床价值有哪些“精髓”？且与乳腺癌大咖江泽飞教授一起细细品味、深入了解。
2018年SABCS大会上公布的KATHERINE研究引起了全球同行的关注和热议，对此研究的创新设计和临床意义予以积极肯定。KATHERINE研究中对新辅助治疗后仍有残存病灶的HER2阳性乳腺癌患者进行了分组的优化治疗研究，分别接受14周期的T-DM1或曲妥珠单抗辅助治疗，以观察不同辅助治疗下的肿瘤复发转移情况（主要研究终点为iDFS，次要研究终点为DFS、OS、DRFI及安全性、QoL等）。研究取得了令人满意的结果，证实了T-DM1在早期HER2阳性乳腺癌辅助治疗中的重要价值。
HER2阳性早期乳腺癌的药物治疗选择中，从最经典的曲妥珠单抗，到近年来增加的帕妥珠单抗等而变得更加丰富。即便在“曲妥+帕妥+紫杉”强大的新辅助治疗之下，仍有大约半数患者不能达到pCR；而KATHERINE研究第一次关注到这部分未达到pCR的患者，巧妙地将T-DM1引入其后续的辅助治疗中。虽然T-DM1主要用于辅助治疗的二线选择中，但KATHERINE研究的阳性结果，或可使其越过晚期一线治疗而进入早期治疗选择中。另一方面也提示大家，在新辅助治疗不理想的情况下，术后采取更优效、更强大的辅助治疗方案有一定的“补救”意义。
基于KATHERINE研究此番SABCS大会上产生的巨大国际反响，相信下一步T-DM1将会更早地获得FDA等欧美药监部门的上市审批，中国学者和其他国际同行一样对此研究成果表示祝贺，希望其在HER2阳性乳腺癌治疗中能够尽早从晚期领域迈入早期领域。客观来讲，无论是哪一类靶向治疗都不能达到完全获益的治疗效果；而KATHERINE研究中对未达到pCR即可能存在原发HER2耐药的患者，在辅助治疗阶段转而应用T-DM1新型靶向治疗可能获益更大，体现了HER2阳性患者也有更进一步的分类治疗原则。
KATERINE研究设计巧妙的精髓在于充分利用了新辅助治疗平台的筛选价值，在缺乏有效的生物预测标志物前提下，新辅助治疗判断患者的药物敏感性和耐药性所需时间，较以往通过辅助治疗后的长期随访更提前、更快捷；而后者治疗过程中，患者需要付出的生命代价也更大。因此，这种从新辅助到手术，到术后辅助治疗全过程环环相扣、层层推进并适时调整的治疗或研究思路，在其他类型乳腺癌乃至其他瘤肿的药物综合治疗和研究中，都有非常好的借鉴价值。
最后，我们希望KATERINE研究能够促进T-DM1影响临床实践的进程，并推动更多新型靶向治疗在国内开展临床研究，让更多的优势新药能够更早地、更广泛地造福癌症患者，主动把握控制肿瘤的最佳治疗时机。不要让患者在晚期无药可治的阶段方才考虑新药治疗；而是按照不同病期、不同分类的需要，患者可以及时获得相应的最佳治疗方案，使其生存获益最大化！
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